Usan CRISPR para tratar enfermedades del riñón, diabetes y distrofia muscular

Генетический метод новой редакции был испытан на мышах

Группа ученых Института Солка под руководством Хуан Карлос Бельмонте списокОн создал новую версию редактирования генома технологии CRISPR, что позволяет им активировать гены, не создавая разрывы в ДНК, потенциально избежать главных препятствий на пути использования генетических технологий редактирования для лечения заболеваний человека.

La mayoría de los sistemas CRISPR funcionan creando "interrupciones de doble cadena" (DSB) en regiones del genoma seleccionadas para su edición o supresión, pero muchos investigadores se oponen a crear tales rupturas en seres humanos vivos. Como una prueba de concepto, el grupo de Belmonte utilizó su nuevo enfoque para tratar varias enfermedades, como la diabetes, la enfermedad renal aguda y la distrofia muscular, en modelos de ratones.
En el sistema CRISPR original, la enzima Cas9 se acopla con ARN guía que la dirige al lugar correcto en el genoma para la edición. Recientemente, algunos investigadores han comenzado a usar una forma "muerta" de Cas9 (conocida como dCas9), que todavía puede apuntar a lugares específicos en el genoma, pero ya no corta el ADN. El problema es que la proteína resultante, dCas9 unida a los interruptores del activador, es demasiado grande y voluminosa para caber en el vehículo que normalmente se utiliza para administrar este tipo de terapias a las células de los organismos vivos. La falta de un sistema de entrega eficiente hace que sea muy difícil utilizar esta herramienta en aplicaciones clínicas.

Команда Izpisua Бельмонте cas9 и dCas9 в сочетании с целым рядом различных активаторов переключателей, чтобы найти комбинацию, которая работала даже тогда, когда белки не были сплавлены вместе. Они также оптимизировали РНК руководство для обеспечения того, чтобы все части оказываются в нужном месте в геноме, и целевой ген активируется.
"Aunque muchos estudios han demostrado que CRISPR se puede aplicar como una herramienta poderosa para la terapia génica – señala Belmonte en comuincado - есть растущее беспокойство по поводу нежелательных мутаций, порожденных двойные разрывы. Эта новая технология позволяет избежать этой проблемы ".
Para probar el método, los expertos utilizaron modelos de ratón con lesión renal aguda, diabetes tipo 1 y una forma de distrofia muscular. En cada caso, diseñaron su sistema CRISPR / Cas9 para impulsar la expresión de un gen endógeno que podría revertir los síntomas de la enfermedad. En el caso de la enfermedad renal, activaron dos genes que se sabe están involucrados en la función renal, y observaron no solo un aumento en los niveles de las proteínas asociadas con esos genes, sino también una mejor función renal después de una lesión aguda.
Для сахарного диабета типа 1, был направлен на повышение активности генов, которые генерируют инсулин продуцирующие клетки. Опять же, лечение работало, снижение уровня глюкозы в крови в модели диабета у мышей.
Наконец, в случае мышечной дистрофии, исследователи выражали гены, показанные выше, полностью изменить симптомы заболевания, в том числе особенно большой ген не может легко вводиться через генную терапию, опосредованную традиционным вирусом.
Результаты были опубликованные в журнале клетка,

El equipo de Izpisua Belmonte ahora está trabajando para mejorar la especificidad de su sistema y aplicarlo a más tipos de células y órganos para tratar una gama más amplia de enfermedades humanas, así como para rejuvenecer órganos específicos y revertir el proceso de envejecimiento y las condiciones relacionadas con la edad. como la pérdida de audición y la degeneración macular. Se necesitan más pruebas de seguridad antes de los ensayos en humanos, dicen.

es

WordPress

ПОДЕЛИТЬСЯ

Мы работаем над системой, чтобы улучшить качество сайта и наградить активных пользователей по проверке статьи, новости и качества, Благодарим Вас за улучшение Business Monkey News!

Если элемент неправильно, это неправильно переводил или отсутствует информация, вы можете изменить его, уведомит комментарий (мы исправим), или вы можете Посмотреть оригинал статьи здесь: (Статья на языке оригинала)

Изменения будут обновлены в течение 2 часов.

править История